26. – 27. septembra 2024 sa vo Varšave konalo tretie fórum predstaviteľov pacientskych organizácií a zástupcov asociácií inovatívneho farmaceutického priemyslu z krajín strednej a východnej Európy, ktorého cieľom bolo ďalej rozvíjať spoluprácu v oblasti posilňovania postavenia pacientov v zdravotníckych rozhodovacích procesoch, vymeniť si skúsenosti a vzájomne sa informovať o pokroku v implementácii tzv. Cestnej mapy pre zapojenie pacientov (CEE Patient Engagement Roadmap) – dokumentu, ktorý bol prijatý na predchádzajúcich fórach v Prahe a Budapešti.

Hlavnými organizátormi sú EFPIA a EPF, hostiteľmi a spoluorganizátormi boli poľské pacientske organizácie, poľský Ombudsman pre pacientov.

Téma tohtoročného fóra bola „Nenaplnené medicínske potreby“ (Unmet Medical Needs, UNM). Dvojdňový program bol koncipovaný ako séria odborných prednášok, diskusných okrúhlych stolov a workshopov, počas ktorých sa účastníci oboznámili s novou zdravotníckou legislatívou EÚ, najmä nariadeniami o Európskom dátovom priestore a o Hodnotení zdravotníckych technológií, ktoré zásadným spôsobom ovplyvňujú dostupnosť, kvalitu a finančnú únosnosť poskytovanej zdravotnej starostlivosti vrátane liekov a zdravotníckych pomôcok. Hlavnou moderátorkou celej

UMN znamená nedostatok primeranej autorizovanej prevencie, diagnostiky, liečby alebo následnej starostlivosti. Menia a vyvíjajú sa v závislosti od meniacich sa potrieb a technologických inovácií. UMN nemajú len pacienti, pre ktorých je nejaká liečba nedostupná, ale aj takí, korí síce liečení sú, ale nedostatočne a/alebo neadekvátne.

UMN závisia aj od kontextu a perspektívy:

Pohľad pacienta: dôraz sa kladie na záťaž jednotlivca chorobou, na zlepšenie kvality života jednotlivca novým liekom a zároveň prísľubu predĺženia života v primeranej kvalite

Spoločenská perspektíva: dôraz na (prírastkové) zlepšenia chorôb s vysokou spoločenskou záťažou alebo intervencie, ktoré pomáhajú pripraviť sa na budúce pandémie

Perspektíva zdravotníckeho systému: dôraz na efektívnu alokáciu zdrojov a nákladovú efektívnosť liečby, ktorá podporuje a zlepšuje celkové fungovanie systému

EFPIA odporúča definovať UMN ako chorobný stav, ktorému nie je adekvátne predchádzané, nie je dostatočne diagnostikovaný alebo liečený autorizovanými postupmi.

Každé stanovenie UMN musí zohľadniť nielen priame medicínske aspekty (chorobnosť, úmrtnosť, náklady na prevenciu a liečbu), ale j širší spoločenský kontext ako je dopad na sociálny systém (napr. PN), na rodinu, na zamestnanie a pod. Preto je dôležité aktívne a rovnocenné zapojenie všetkých relevantných účastníkov vrátane pacientov , aby identifikovali UMN z rôznych perspektív.

Zvláštna pozornosť sa venovala zriedkavým ochoreniam a orphan drugs. Prítomní odborníci konštatovali, že pri týchto liekoch musia platiť ústretovejšie pravidlá pre vstup nových molekúl na trh, pretože vždy ide o menší (malý) počet pacientov a často ide o lieky, ktoré nemajú alternatívu. EK zakotvila tento princíp už v Európskom rámci pre zriedkavé ochorenia (European Framework for Rare Diseases, 2020).

Diskusia:

Viacerí účastníci sa zasadzovali za skrátenie patentov a rýchlejšie uvoľnenie výroby generík, čím by sa dostupnosť nových liekov urýchlila.

Definícia UMN nie je úplne jednoznačná, treba ju ďalej cizelovať, aby nedochádzalo k umelo vytváranému nedostatku liekov, lebo opačne. Tiež nie je jasné, čo je ultimatívny cieľ stanovenia UMN a či má byť stanovený personalizovane alebo populačne

Aké premenné treba zohľadniť pri UMN? Je to len nedostupnosť lieku, alebo treba brať do úvahy aj faktory?

Stanovenie UMN by malo mat štandardizovaný postup, ale so zohľadnením špecifík každého lieku (napr. nálady na R&D)

Pacientov treba vzdelávať o princípoch UMN, by mohli kompetentne pomáhať v ich stanovovaní

Európska Komisia (EK) navrhla dočasný súbor kritérií na definovanie UMN a vysoko-UMN (High UMN, HUMN) v revidovanej smernici a nariadení. Zatiaľ čo niektoré kritériá sú jasné a zrozumiteľné, iné sú podľa výrobcov liekov nejednoznačné a zvyšujú neistotu pre vývoj nových liekov. V terapeutických oblastiach, ktoré sa vo všeobecnosti spoliehajú na inovácie by v súčasnosti navrhované kritériá pravdepodobne neuznali tieto veľmi potrebné inovácie ako splnenie UMN. Súčasný prístup EK, ako je formulovaný v navrhovanej legislatíve, by mohol brániť cieľu EK smerovať inovácie do oblastí, v ktorých existujú UMN z pohľadu pacienta a zdravotnej starostlivosti. Dialóg v rámci EÚ o definícii (H)UMN a formulácii kritérií by mal byť otvorený diskusii všetkých zainteresovaných strán. Potrebná je dôkladná analýza minulých prípadov, ako aj hodnotenia produktov, ktoré sú v súčasnosti vo vývoji, aby sa pochopilo, ako takáto definícia ovplyvní vývoj farmaceutických produktov a budúci výber technologických kandidátov.

Zaujímavá bola aj prezentácia zástupcom IQVIA „Zlepšovanie prístupu k inováciám v krajinách CEE – bariéry a riešenia. Informoval o najnovších výsledkoch štúdie W.A.I.T. – waiting to access innovative therapies. Prezentovane boli grafy o krajinách, o dôvodoch nedostupnosti, o tom, že r. 2022 bol vytvorený European Access Hurdles Portal ktorý slúži ako jednotný zdroj údajov o dostupnosti inovatívnych liekov

Blok prednášok a práca v skupinách boli venované posilňovaniu postavenia pacientov v rozhodovacích procesoch a v tvorbe verejných politík. Problémy všetkých krajín sú veľmi podobné, aj keď príklady dobrej praxe z niektorých potvrdili, že niekde sa s usporiadaním vzťahov medzi pacientmi a verejnými/štátnymi inštitúciami popasovali viac a lepšie. Podobne ako na Slovensku aj z iných krajín referovali, že snaha zjednotiť všetky pacientske organizácie do jednotného bloku sa nedarí a preto e stále zložité aj vytvárať spoločný tlak na legislatívu/exekutívu pre požadované zmeny.

Fórum má za cieľ aj vzdelávať. Tento rok sa pozornosť sústredila na dve hlavné témy, o ktorých by pacienti mali byť informovaní a rozumieť ich významu:

1. Čo znamená Európsky priestor údajov o zdraví (European Health Data Space, EHDS) pre pacientov v strednej a východnej Európe.

• Perspektívy primárneho a sekundárneho využívania údajov o zdraví, prehľad európskeho priestoru údajov o zdraví a diskusie o jeho dôsledkoch pre pacientov, o úlohe pacientskych organizácií pri jeho presadzovaní na vnútroštátnej úrovni.

2. Zapojenie pacienta do hodnotenia zdravotníckych technológií (HTA) v strednej a východnej Európe

• S blížiacim sa nadobudnutím účinnosti nariadenia EÚ o HTA v januári 2025 sa diskutovalo o zmenách, ktoré nové nariadenie prináša pre HTA. Diskutujúci rozoberali očakávané výzvy a príležitosti a formulovali odporúčania pre zapojenie pacientov do procesov HTA na úrovni EÚ aj v jednotlivých krajinách strednej a východnej Európy.

Na fóre sa za AOPP zúčastnila členka predsedníctva pani MUDr. Darina Sedláková, MPH.