Asociácia na ochranu práv pacientov SR je dlhoročným členom Európskeho pacientskeho Fóra (EPF). AOPP_EPF_Inovacie_Pricing_Reimbursement.pdf
Hlavné princípy týkajúce sa hodnoty a oceňovania inovatívnych liekovv z pohľadu pacientov
Tento dokument vyhotovil výbor EPF a naša členská základňa ho podporila ako konštruktívny príspevok do debát o hodnote a cene inovácie, ktoré sa v súčasnosti vedú na úrovni EÚ. Nadväzuje na úvodné vyhlásenie distribuované pred neformálnou Zdravotnou radou v polovici apríla.
Cieľom tohto dokumentu je:
Úvod
Víziou Európskeho pacientskeho fóra je, aby mali všetci pacienti s chronickými a/alebo celoživotnými zdravotnými problémami v EÚ prístup k vysoko kvalitnej a spravodlivej zdravotnej a sociálnej starostlivosti, uprostred ktorej bude stáť pacient. Dostupnosť zdravotnej starostlivosti vrátane liekov je základné právo, ktoré je presadzované ako spoločná politika na úrovni EÚ. Nerovnaká dostupnosť je hlavným faktorom podieľajúcim sa na nerovnostiach v oblasti zdravia1, 2 a Európsky parlament vníma pacientov s chronickými ochoreniami ako pacientov patriacich do skupiny, ktorej potreby by sa mali osobitne zvažovať pri riešení nerovností v oblasti zdravia.3 Včasná dostupnosť presnej diagnózy a správnej liečby nielen zlepšuje zdravie a pohodu pacienta, ale zároveň dokáže kompenzovať výrazné náklady na systémy zdravotnej a sociálnej starostlivosti v dôsledku zhoršenia zdravotného stavu, ktorému sa je možné vyhnúť. Pre pacientov s chronickými ochoreniami predstavujú lieky dôležitý a niekedy kľúčový aspekt liečby. Nové a lepšie lieky sú prísľubom výrazného zlepšenia zdravia a kvality života, či dokonca životných vyhliadok v podobe vyliečenia. Dostupnosť liekov môžeme vnímať podobne ako dostupnosť zdravotnej starostlivosti ako takej, dodržiavajúc princíp EPF v podobe spravodlivého prístupu založeného na potrebách a nie prostriedkoch:
Hlavné princípy týkajúce sa oceňovania a hodnoty inovačných liekov z pohľadu pacienta
Prístupnosť sa stáva v zdravotných a sociálnych politikách čoraz naliehavejšou témou. Stále pretrvávajú neakceptovateľné rozdiely v prístupe pacientov k liekom, zatiaľ čo systémy zdravotnej starostlivosti majú stále väčšie problémy s úhradou nákladov na niektoré nové lieky. Existujúce rozdiely sa ešte zhoršili na pozadí úsporných opatrení a klesajúcich výdavkov na zdravotnú starostlivosť v mnohých členských štátoch od roku 2009.5 Skupiny pacientov vnímajú takéto úsporné politiky ako krátkodobé zisky v rozpočte – škrty v úhradách zdravotnej starostlivosti a poistnom krytí, zvýšené poplatky pacientov a spoluúčasť pacienta na platbách, ako aj zrušenie sociálnej pomoci a ochrany.
K tejto situácii prispievajú aj zmeny vo výskume v rámci odvetvia a v procese výroby nových liekov. Na jednej strane, mnohým z tzv. blockbusterových liekov sa skončila alebo čoskoro skončí platnosť a zvyšuje sa možnosť vstupu nových generických liekov na trhy. To môže byť vnímané ako dobrá správa pre pacientov, pretože vstup generík môže značne znížiť ceny, ktoré uhrádzajú zdravotné systémy, nakoľko sa zavedie konkurencia.6 Na druhej strane sa vedecké poznatky rýchlo rozvíjajú. Dochádza k novým, potenciálne prelomovým objavom, vrátane liekov na chronické infekcie a na mieru šitých liekov, či k objavom v genomike.7 Čoraz väčší počet výskumných projektov a spoločností sa zameriava na vývoj diferencovaných a špecializovaných liekov určených pre menšie skupiny pacientov. Aj to je dobrá správa, pretože je to prísľub účinnejších a na mieru šitých riešení špecifických potrieb pacientov. Tieto nové formy liečby sú však často mimoriadne drahé. Pacienti budú výhody nových terapií môcť využívať len vtedy, keď budú po uvedení na trh dostupné a budú mať prijateľnú cenu pre všetkých, ktorí ich potrebujú.
Praktiky ako „ever-greening“ (získanie patentovej ochrany na už existujúce látky) a dohody s cieľom zabrániť vstupu generických produktov na trh alebo ho odložiť, ako aj „price-gouging“ (prudké zvyšovanie cien), v rámci ktorých niektoré firmy získavajú staré, zabudnuté lieky a premieňajú ich na drahé „nové“ lieky8 – upozornili na zlyhania a medzery súčasného systému a posilnili hlasy, ktoré volajú po tom, aby farmaceutický priemysel prešiel od slov k činom a vystupoval ako zodpovedná zainteresovaná strana v zdravotnom systéme. Ceny liekov jednoducho nemôžu byť založené na stratégiách zameraných na maximalizovanie zisku bez toho, aby sa zabezpečila dostupnosť liekov pre všetkých, ktorí ich potrebujú.
Všetky členské štáty EÚ sa zaviazali dodržiavať ciele OSN v oblasti udržateľného rozvoja, ktoré zahŕňajú dosiahnutie univerzálneho zdravotného krytia vrátane ochrany pred finančnými rizikami, dostupnosti kvalitných základných služieb zdravotnej starostlivosti a dostupnosti bezpečných, účinných, kvalitných a cenovo prijateľných základných liekov a vakcín pre každého do roku 2030. Nerovnosti v prístupe sú v rozpore s týmito cieľmi, s Chartou základných práv a záväzku k princípu pohody v Zmluve o EÚ9 a základnými európskymi hodnotami ako rovnosť, solidarita a kvalita zdravotnej starostlivosti.10
EPF sa preto domnieva, že je nevyhnutne potrebné reagovať na tento vývoj, identifikovať účinné a konkrétne riešenia na úrovni EÚ a zaistiť, aby mali všetci pacienti v celej Európe prístup k vysoko kvalitnej a cenovo prijateľnej liečbe.
Súčasné cenové modely nie sú v prospech spravodlivého prístupu
V súčasnosti si mnohí ľudia myslia, že nové lieky sú príliš drahé a ohrozujú nielen rovnosť prístupu k nim, ale aj dlhodobú udržateľnosť európskych zdravotných a sociálnych systémov. Zdravotné systémy sú konfrontované s cieľmi, ktoré si navzájom odporujú – poskytovať spravodlivý prístup k inovačným liekom a zároveň predchádzať neprijateľnému zvyšovaniu nákladov. Bohužiaľ, príliš často sa to snažia vyvážiť tým, že viac nákladov na lieky prenášajú na pacientov – prostredníctvom obmedzovania úhrad alebo zvyšujúcej sa spoluúčasti na platbách – čo sú stratégie, ktoré okrem toho, že z hľadiska spravodlivosti nie sú prijateľné, sú zároveň kontraproduktívne, pretože zhoršujú zdravotné výsledky a zvyšujú spoločenské rozdiely. Podobne aj prídelové systémy, t. j. obmedzovanie prístupu len na určitý počet pacientov výlučne z ekonomických dôvodov, porušujú princípy solidarity a spravodlivosti. Existenčne to ohrozuje záujmy pacientov, ktorým je prístup odopretý napriek zdravotným potrebám.
Členské štáty v snahe znižovať ceny liekov využívajú externé referenčné oceňovanie (ERP).i, 11 Hoci tento prístup môže z krátkodobého hľadiska priniesť úspory a priestor na presun nákladov, má značné nevýhody, pokiaľ ide o dostupnosť pre pacientov, predovšetkým v chudobnejších členských štátoch – firmy totiž prispôsobujú svoje trhové stratégie tak, aby produkty uvádzali na trh najskôr v štátoch, ktoré platia vysoké ceny, čím sa odkladá dostupnosť liekov pre pacientov v ostatných štátoch. Niekedy sa môže stať, že sa firma rozhodne nejaký produkt v istom počte štátov na trh vôbec nedodať, ak sa jej to z komerčného hľadiska neoplatí. ERP môže tiež viesť k cenovej konvergencii, ktorá môže znevýhodniť štáty s už aj tak nízkymi zdravotnými rozpočtami (a priemerným príjmom pacienta), ktoré budú platiť vyššiu cenu, než akú by platili, keby referenčné oceňovanie nepoužívali. 12
Diferenčné oceňovanie ako alternatívnu stratégiu ponúkli tak farmaceutický priemysel, ako aj niektoré iné zainteresované strany.13 Diferenčné oceňovanie je stratégia, v prípade ktorej sa cena určuje podľa rôznej ekonomickej situácie v jednotlivých štátoch. Doteraz sa o nej diskutovalo prevažne z hľadiska „cenovej diskriminácie“ – typ cenovej stratégie, ktorú si firmy osvojili s cieľom optimalizovať prístup na trh. Avšak diferenčné oceňovanie ako politická stratégia podporovaná spoluprácou členských štátov s cieľom zlepšiť spravodlivosť prístupu, je menej preskúmaná oblasť.
V poslednom čase sa pozornosť presunula smerom ku koncepcii oceňovania podľa hodnoty. Táto koncepcia je založená na predstave, že ceny liekov by mali byť spojené so zdravotným prínosom pre pacientov a spoločnosť.
Známe aj ako „externé referenčné oceňovanie alebo medzinárodné porovnávanie cien/benchmarking je definované ako postup používania ceny/cien lieku v jednom alebo niekoľkých štátoch s cieľom odvodiť benchmark alebo referenčnú cenu na účely určenia alebo rokovania o cene lieku v danom štáte.“ Obvykle je obmedzené na konkrétne lieky, napríklad originálne lieky, lieky viazané na lekársky predpis alebo nové lieky. (Štúdia zvýšenia medzištátnej koordinácie v oblasti oceňovania farmaceutických produktov. Záverečná správa, december 2015; strana xiv.)
Je súčasťou širších diskusií o potrebe merania zdravotných výsledkov, ktorá je vo všeobecnosti motivovaná snahou zlepšovať kvalitu starostlivosti a verejné zdravie, ako aj podporiť vyššiu transparentnosť a zodpovednosť zdravotných systémov. Okrem toho sa tiež navrhuje, že oceňovanie založené na cene by mohlo pomôcť vyvážiť krátkodobú cenovú efektívnosť a dlhodobé stimuly pre odvetvie, aby vyvíjali produkty s pridanou hodnotou. EPF prispieva k úvahám o zdravotných výsledkoch, spoločne s ostatnými zainteresovanými stranami. 14
Podľa správy OECD za rok 2013 už mnohé štáty pri oceňovaní a úhradách používajú nejaký typ politiky „s pridanou hodnotou“, ale spôsob určovania hodnoty acenovej efektívnosti a jednotlivé faktory používané pri hodnotení sú v jednotlivých štátoch OECD (a EÚ) veľmi odlišné. Neexistuje ani žiadna všeobecne akceptovaná definícia hodnoty.15
EPF si myslí, že budúce prístupy k oceňovaniu a úhradám budú musieť byť prepojené s (pridanou) hodnotou liekov pre pacientov a zahŕňať určitú mieru diferenciácie medzi štátmi. Myslíme si, že konštruktívna diskusia na európskej úrovni musí pokračovať a zameriavať sa na politický konsenzus, pokiaľ ide o princípy, rozsah (napríklad konkrétne lieky pre výrazne neplnené potreby) a stratégiu riešenia praktických problémov. Táto diskusia si od členských štátov a odvetvia vyžaduje politickú vôľu a vodcovstvo, ako aj záväzok solidarity a etiky a musia sa jej zúčastňovať aj pacienti a (verejní) platcovia.
Jednou z veľkých prekážok diferenčného oceňovania je existencia paralelného obchodovania.ii Paralelné obchodovanie je založené na princípe voľného pohybu tovaru na vnútornom trhu, podieľa sa však na nedostatku liekov a môže viesť k obmedzenej dostupnosti. EPF sa domnieva, že členské štáty by mali povýšiť záujmy pacientov a verejné zdravie nad vnútorný trh a prijať opatrenia na obmedzenie negatívnych vplyvov paralelného obchodovania tam, kde to je potrebné. Členské štáty by sa mali dohodnúť na obmedzení externého referencovania v prípade tých liekov, pri ktorých by sa prijala diferenciálna stratégia, ako aj riešiť ďalšie možné praktické problémy.
Transparentnosť cien: postupujte opatrne
Mnohí sa obávajú, že vnútroštátne rozhodnutia ooceňovaní aúhradách sú obmedzené nedostatočnou transparentnosťou cien liekov a nákladov na výskum a vývoj. Argument hovoriaci vprospech transparentnosti cien liekov je, že oceňovanie liekov by sa stalo realistickejšie a spravodlivejšie. V podstate hovoria o tom, že externé referenčné oceňovanie by fungovalo, keby členské štáty poznali skutočné ceny, ktoré platia ostatné členské štáty.
Závery Rady o inovácii v prospech pacientov (december 2014) volajú po väčšej spolupráci pri HTA, ako aj „efektívnejšej výmene informácií o cenách a výdavkoch na lieky vrátane inovačných liekov“. Projekt EURIPID, ktorý financuje EÚ, vytvoril cenovú databázu pre kompetentné orgány, ale doteraz obsahuje len katalógové, nie skutočné ceny.
ii Paralelné obchodovanie sa nazýva aj paralelný export. Dochádza k nemu, keď sa liek, ktorý bol pôvodne predaný pod patentovou ochranou, „predá v inom štáte bez kontroly alebo povolenia pôvodného držiteľa patentu... Z právneho hľadiska lieky ako také nepredstavujú výnimku z voľného pohybu tovaru na vnútornom trhu.“ Takto sa lieky zo štátov s nižšou cenou vyvážajú do štátov s vyššou cenou. (Štúdia o zvýšenej medzištátnej koordinácii v oblasti oceňovania farmaceutických produktov. Záverečná správa, december 2015; strana xvii)
Tieto sa dosahujú rokovaniami s firmami, ktoré sú tajné.
Niektoré zainteresované strany argumentujú tým, že medzi platcami a firmami by nemali existovať tajné dohody a skutočné ceny by sa mali zverejňovať, aby členské štáty mohli ceny znižovať. Farmaceutický priemysel zas argumentuje tým, že úplná transparentnosť by bola pre dostupnosť kontraproduktívna.16 Názory členských štátov sa rôznia.17
V princípe veríme v postup smerom k maximálnej transparentnosti z dôvodov otvorenosti a zodpovednosti systému voči pacientom a občanom. Oceňovanie založené na hodnote a zavádzanie dohôd o rozdelení rizika v spojitosti s výkonom tiež naznačujú potrebu vyššej transparentnosti. Myslíme si však, že je potrebných viac poznatkov o možných neúmyselných alebo nežiaducich vplyvoch transparentnosti skutočných vyrokovaných cien na dostupnosť pre pacienta – napr. z hľadiska poškodzovania cenovej diferenciácie – v dlhodobom časovom horizonte.
Dostupnosť informácií o procesoch a kritériách prijímania rozhodnutí o oceňovaní a úhradách je tiež rôzna a niektoré štátne orgány nedodržiavajú lehoty 180 dní na prijatie rozhodnutia podľa smernice EÚ o transparentnosti.18
Zhľadiska pacientov vyvolávajú divergentné rozhodnutia, ktoré prijali orgány HTA v jednotlivých členských štátoch a niekedy aj v rámci toho istého členského štátu19 o tých istých liekoch, zmätok a pacienti sa tak ocitajú v nerovnocennej situácii. Pacienti tiež nie vždy vedia, ktoré lieky sa hodnotia, aké kritériá sa používajú a kto je súčasťou procesu. Pacienti dosť často nevedia ani len to, ako sa procesu zúčastniť.
Angažovanosť pacientov je podľa nášho názoru životne dôležitá – tak z morálneho hľadiska, pretože rozhodnutia priamo ovplyvňujú ich životy a pohodu, ale aj z praktického hľadiska, nakoľko zmysluplná definícia „hodnoty“ a „pridanej terapeutickej hodnoty“ je možná len za účasti pacientov.
Určenie skutočnej hodnoty inovácie
Aktualizovaná správa Prioritné lieky pre Európu a svet (WHO, 2013), správy belgického predsedníctve EÚ o inovácii a solidarite (2010) a závery Rady o inovácii v prospech pacientov (2014) vyvolali otázky súvisiace s dostupnosťou a spochybnili charakter inovácie: čo to znamená „inovačný“, čo by sa malo vnímať ako „cenná“ inovácia a ako by mala byť cenná inovácia adekvátne podporovaná a odmeňovaná?
Podľa názoru EPF má slovo inovačný isté normatívne vedľajšie významy. Inovačný liek považujeme za nový liek, ktorý pacientom prináša pridanú hodnotu. 20 Nie všetko, čo je nové, možno považovať za inovačné vpozitívnom zmysle slova, hoci molekulová štruktúra alebo mechanizmus účinku lieku môžu byť nové. Záleží na tom, do akej miery daný liek prináša pacientom hmotný (pozitívny) rozdiel a aký je charakter daného prínosu.
Pojem pridaná terapeutická hodnota (ATV), ktorý stojí uprostred súčasných diskusií o oceňovaní liekov, sa týka terapeutickej výhody, ktorú ponúka nový liek v porovnaní s už existujúcimi liekmi, no neexistuje žiadna všeobecne prijatá definícia tohto pojmu. V nedávnej štúdii Európskeho parlamentu bol definovaný ako „inkrementálna terapeutická hodnota, ktorú prináša nový liek alebo zákrok v porovnaní s tými najlepšími dostupnými možnosťami liečby, ktoré sú už na trhu. Terapeutickú hodnotu možno definovať v zmysle pre pacienta relevantných koncových parametrov a relevantných úrovní efektívnosti, účinnosti a bezpečnosti.“21
O pridanej terapeutickej hodnote inovačných liekov sa vedú diskusie. Niektoré zdroje tvrdia, že väčšina nových liekov nijako výrazne neobohacuje existujúce možnosti liečby a niektoré môžu dokonca narobiť viac škody.22 Myslíme si, že je v zásade neetické vynakladať obmedzené verejné zdroje na terapie, ktoré nemajú preukázateľnú pridanú hodnotu. Je však ťažké definitívne sa vyjadriť k hodnoteniam konkrétnych liekov, pokiaľ nie je jasné, ako zahrnuli pohľad pacienta na rovnováhu medzi prínosom a ujmou.
Po prvé, je dobre známe, že pacienti môžu mať v porovnaní so zdravotníckymi pracovníkmi veľmi rozdielny pohľad na terapeutický prínos, rôzne priority (tak v zmysle faktorov kvality života, ako aj uprednostňovaných klinických výsledkov) a rôzne úrovne akceptácie potenciálnych rizík.23 Po druhé, mnohé produkty sa spájajú s vysokou mierou neistoty v čase rozhodnutia o registrácii – t. j. s dôkazmi naznačujúcimi hodnotu, ktorú produkt môže mať, ale sabsenciou dostatočne komplexných údajov, ktoré budú tento odhad jednoznačne podporovať. Preto daný produkt nemôže „demonštrovať“ pridanú hodnotu v čase rozhodnutia o registrácii, no môžu je veľmi dobre preukázať po istom čase vďaka nepretržite získavaným údajom z reálneho sveta.
Dôležitosť zahrnutia pohľadu pacienta do HTA je čoraz viac uznávaná24 a začlenenie pacientom hlásených a pre pacientov relevantných meradiel výsledkov (PROM) vrátane kvality života do HTA sa považuje za potrebné v záujme dosiahnutia presného hodnotenia pridanej hodnoty lieku. V praxi je však angažovanosť pacientov v HTA stále veľmi obmedzená a doteraz sa nedosiahla žiadna dohoda na najlepšej metóde zaangažovania pacientov.25
Podľa nášho názoru musí stáť hodnota inovačného lieku pre potreby pacienta vždy v centre HTA. Môže byť ťažké plne zachytiť skúsenosť pacienta vo formálnych (kvantitatívnych) meraniach, preto je potrebné začleniť aj kvalitatívne dôkazy. Keď budeme vychádzať z iniciatív ako Podskupina pacientov a občanov v rámci HTAi a existujúcich najlepších postupov orgánov pre HTA na celom svete, bude možné vyvinúť vhodné metodiky a štruktúry.
Prirodzene, pri posudzovaní hodnoty bude zohrávať rolu niekoľko faktorov vrátane hodnoty pre pacienta, hodnoty za peniaze (nákladovej efektívnosti) a vplyvu na rozpočet. Firma by nemala mať možnosť diktovať svoju cenu, a to ani v prípade liekov, ktoré nepredstavujú cennú inováciu, ak sa v dôsledku toho stane inovačný liek cenovo neprístupný a nebude k dispozícii.
Prispôsobenie systému novej vedeckej a technologickej realite
Vedecký pokrok v oblasti genomiky a personalizovanej medicíny bude mať pravdepodobne významný vplyv na vývoj liekov, povolenia, oceňovanie aúhrady vdlhodobom časovom horizonte, keď sa bude veda posúvať smerom k cielenejším populáciám, presným/personalizovaným terapiám a prediktívnej medicíne. Personalizované alebo stratifikované lieky, kombinácie, hraničné produktyiii a vyspelé formy liečby si budú vyžadovať nové spôsoby hodnotenia. Budú potrebné aj nové spôsoby regulácie klinického používania, a aj v prípade, ak úvodné hodnotenie naznačí pozitívny pomer prínosu a rizika, je veľmi pravdepodobné, že v priebehu času bude potrebné získať dodatočné údaje.26
Európska komisia nedávno zriadila expertnú skupinu pre bezpečný a včasný prístup pacientov k liekom (STAMP)27, vrámci ktorej si odborníci zčlenských štátov vymieňajú informácie o skúsenostiach jednotlivých členských štátov, skúmajú národné iniciatívy a určujú spôsoby efektívnejšieho používania existujúcich regulačných nástrojov EÚ scieľom zlepšovať dostupnosť liekov pre pacientov, a to v úzkej spolupráci s Európskou liekovou agentúrou.
Medzi nové koncepcie, ktoré sú predmetom skúmania, patria aj adaptívne dráhy.iv Tento komplexný prístup naznačuje potrebu výraznejšej spolupráce medzi farmaceutickým priemyslom, odvetvím medicínskej techniky aIT, regulačnými orgánmi, HTA, platcami, zdravotníckymi pracovníkmi a pacientmi. Projekt ADAPT-SMART financovaný v rámci Iniciatívy EÚ pre inovatívne lieky (IMI-JU) momentálne skúma vedecké, praktické, etické a právne aspekty adaptívnych dráh.28
Od najpočiatočnejších fáz medicínskeho výskumu a vývoja je potrebný nový postoj založený na spolupráci, ktorého súčasťou bude skorý dialóg všetkých zainteresovaných strán na úrovni EÚ, a to v nadväznosti na existujúce príklady, ako sú iniciatívy SEED a MOCA.29 Mechanizmy zabezpečujúce vklad zo strany pacientov sa musia rozšíriť a posilniť aj na národnej úrovni. Pomôže to pri identifikácii predpokladaných prínosov a hodnoty, výsledkov pre pacientov. Skorý dialóg bude zároveň viesť k spoľahlivejšiemu základu pre oceňovanie založené na hodnote. Proces výskumu a vývoja bude vďaka tomu pre odvetvie predvídateľnejší a mohol by umožniť členským štátom a pacientom, aby zohrávali výraznejšiu riadiacu rolu vo vzťahu k prioritám výskumu a vývoja firiem, aby sa venovala primeraná pozornosť potrebám verejného zdravia.
iii Produkty, v prípade ktorých nie je jasné, či vyhovujú definícii lieku alebo patria do nejakej inej kategórie (napríklad zdravotné pomôcky alebo potravinové doplnky) na regulačné účely.
iv Koncepcia adaptívnych dráh vníma terapeutický výskum a vývoj, vydávanie licencií a hodnotenie ako jedno kontinuum
v priebehu „životného cyklu“ lieku – včasný dialóg a vedecké poradenstvo počas procesu výskumu a vývoja; možné podmienečné povolenie/adaptívne licencie; flexibilné modely oceňovania a úhrad; nepretržité monitorovanie zdravotných výsledkov a pravidelné prehodnocovania.
Systematické získavanie dôkazov z reálneho sveta je kľúčom k úspechu prístupov k oceňovaniu, ktoré sú založené na hodnote – musia byť zavedené rozsiahle systémy na účely získania údajov po uvedení na trh (o ADR, zmenách v pomere prínosu a rizika, zdravotných výsledkoch v rôznych skupinách pacientov). Musí byť zavedená potrebná infraštruktúra na systematické získavanie dôkazov z reálneho sveta, predovšetkým prostredníctvom dobre navrhnutých anavzájom spolupracujúcich registrov, aby sa zachytili úspešné ineúspešné výsledky liečby vrátane použitia mimo schválenej indikácie. Systém musí zabezpečiť, aby firmy dodržiavali svoje povinnosti v oblasti získavania údajov, pričom získané údaje musia byť následne rýchlo sprístupnené, aby regulačné orgány, odvetvie, zdravotnícki pracovníci a pacienti mohli prijať vhodné opatrenia.
V záujme riadenia rizík spojených s neistotou ohľadom hodnoty nových liekov v porovnaní s vysokými cenami používajú členské štáty čoraz viac celé spektrum nástrojov, ktoré sa súhrnne označujú ako dohody o riadenom vstupe (MEA). Ide o nástroje s dosť úzkym finančným zameraním, ako sú rabaty a zľavy spojené s dohodami o cenách a objemoch a systémy limitov až po prístupy viac orientované na výsledky, v prípade ktorých je firma povinná poskytnúť ďalšie údaje o pôsobení lieku v reálnom svete. Všetky majú spoločný cieľ, ktorým je uľahčenie prístupu k novým liekom v kontexte neistoty a vysokých cien.30
Z pohľadu pacienta sú čisto finančné merania problematické, pretože predstavujú v prvom rade záplaty, ktoré sú prejavom zlyhaní systému. Navyše majú krátkodobé zameranie a ich prínos je podľa všetkého závislý od utajenia rokovaní. Na druhej strane, MEA zamerané na získavanie dôkazov o výsledkoch liečby v rámci dlhšieho časového obdobia a spojenie oceňovania a úhrad spridanou hodnotou sú zaujímavejšie, pretože sú zamerané na riadenie neistoty a zabezpečenie toho, aby z liečby profitovali tí správni pacienti.
Spoločné rokovania o cenách – cesta vpred
V máji 2015 zverejnili EPF a EURORDIS spoločný list, v ktorom vyzvali orgány EÚ v oblasti oceňovania a úhrad, aby podporili rozšírenie foriem skorých rokovaní a vytvorili „harmonogram rokovaní o cenách“ so skupinou členských štátov, t. j. aby zaujali postoj k rokovaniu o cenách liekov s farmaceutickými firmami, ktorý bude založený na európskej spolupráci, a nie postoj, ktorý bude fragmentovaný.31 Myslíme si, že by to viedlo k lepšej spolupráci medzi odvetvím aplatcami avkonečnom dôsledku klepšiemu prístupu kliekom azlepšeným zdravotným výsledkom. Takýto harmonogram by najskôr mohla vytvoriť ústredná skupina „ochotných členských štátov“ a postupne by sa mohlo pridávať viac štátov.32 O spoluprácu majú už teraz záujem niektoré členské štáty; Holandsko, Belgicko a Luxembursko sa nedávno dohodli, že začnú viesť spoločné rokovania o cenách niektorých liekov na zriedkavé choroby s cieľom rozšírenej výmeny informácií a spolupráce pri posudzovaní liekov,33 do ktorých sa môžu zapojiť aj ďalšie členské štáty. Podobné rozhovory sa začali medzi Bulharskom a Rumunskom.34
Tento prístup je možný len vtedy, keď všetky strany prijmú skutočnosť, že diskusie o cenách budú založené na posudzovaní hodnoty – hlavne v prípade produktov v oblastiach s menšími populáciami a vysokou neistotou – a budú spojené s generovaním dôkazov po uvedení liekov na trh. Ceny by sa mali časom stať flexibilné – malo by byť možné ich upravovanie smerom nahor i nadol.
Širší uhol pohľadu
Výskum a vývoj vo farmaceutickej oblasti by sa mal zameriavať na nesplnené potreby pacientov a verejného zdravia vrátane tých, ktoré sú uvedené v aktualizovanej správe WHO o prioritných liekoch zroku 2014. Myslíme si, že oinvestíciách do zdravia, cennej inovácii, ako aj spoločenských hodnotách a preferenciách či o tom, čo tvorí „spravodlivú“ návratnosť investície by sa mala viesť otvorenejšia debata, ktorá naznačí potrebu väčšej transparentnosti skutočných nákladov na výskum a vývoj liekov. Pacienti a verejnosť/občania zohrávajú v týchto debatách rôzne a navzájom sa dopĺňajúce úlohy – kým spoločenské hodnoty, priority a potreby verejného zdravia si vyžadujú širšiu diskusiu, pokiaľ ide o identifikovanie nesplnených potrieb na úrovni jednotlivého pacienta alebo ochorenia, je nevyhnutné zaangažovať pacientov a ich organizácie.
Komerčné spoločnosti, ktorých priority sa riadia predovšetkým hodnotou pre akcionárov, sa v súčasnosti zameriavajú skôr na to, čo je z komerčného hľadiska atraktívnejšie než na potreby verejného zdravia ako také. Komerčne založený model však neposkytuje potrebnú inováciu vo vzťahu k mnohým kritickým zdravotným potrebám, predovšetkým v spojitosti ochoreniami súvisiacimi s chudobou a zanedbávanými tropickými chorobami, ako aj antibiotikami.35 Potrebná je „korekcia“ priorít výskumu, napríklad prostredníctvom výraznejšie verejne financovaného výskumu (vrátane základného výskumu, komparatívneho výskumu existujúcich foriem liečby a ich kombinácií a prehodnotenia účelu). Táto investícia by sa mala plne odzrkadliť v cene finálneho lieku.
EPF sa domnieva, že existuje potreba vytvorenia pravých verejno-súkromných partnerstiev pri riešení nesplnených potrieb, ktoré môžu podporiť inováciu.36 Všeobecnejšie povedané, EPF víta nové iniciatívy, ktoré sa snažia nájsť alternatívne modely financovania farmaceutického výskumu a vývoja, ako sú napríklad súbory patentov a iné iniciatívy zamerané na prerušovanie väzieb, ktoré môžu byť obzvlášť relevantné, keď príde na riešenie globálnych zdravotných potrieb a rovnosti v oblasti zdravia.37
Medzi ďalšie otázky, ktoré je tiež potrebné riešiť scieľom zlepšiť cenovú efektívnosť starostlivosti a výsledky pacientov a spoločnosti, patria: obmedzenie plytvania v zdravotných systémoch, boj s nadmernou liečbou a používaním nevhodných terapií alebo služieb, ako aj nedostatočná liečba, zlepšenie dodržiavania liečby zo strany pacientov;38 boj proti korupcii, ktorá je v niektorých členských štátoch dôležitou prekážkou v dostupnosti, a potláčanie a prevencia neetických postupov niektorých firiem, ktoré by sa mali monitorovať a prísne sankcionovať.
Investície do zdravia sú v konečnom dôsledku politická voľba. Zabezpečenie univerzálneho prístupu k novým, inovačným liekom pre všetkých, ktorí ich potrebujú, je politiká voľba. Naliehame na subjekty prijímajúce rozhodnutia, aby odmietli prístup založený na „hre s nulovým súčtom“, v dôsledku ktorého sa zdravotné rozpočty považujú za fixné a nemenné, a prijali pozitívne opatrenia umožňujúce existenciu inkluzívnej spoločnosti, ktorá si cení zdravie a je pre ňu politickou prioritou
Sme presvedčení, že investícia do cennej inovácie bude mať za následok vznik účinného cyklu, v rámci ktorého lepšie zdravotné výsledky v konečnom dôsledku prispejú k vyváženiu krátkodobého finančného vplyvu investície aprípadne dokonca z dlhodobého hľadiska vygenerujú vyššiu efektivitu a úspory v celom hospodárstve. Preto vyzývame európske subjekty prijímajúce rozhodnutia a zainteresované strany, aby bolo pre nich zdravie pacientov na prvom mieste a zabezpečili čo najširšie uplatňovanie hlavných princípov EPF vo vzťahu k hodnoteniu a oceňovaniu inovačných liekov. EPF a naši členovia budú aj naďalej zohrávať konštruktívnu rolu v snahe o dosiahnutie tohto cieľa.
Hlavné princípy hodnoty a oceňovania
Zdravie a prístup k inovačným liekom
Ústredné postavenie pacientov
Hodnota, oceňovanie a úhrady
o užšia spolupráca členských štátov pri rokovaniach o cenách a rozšírenie foriem včasného dialógu, ako sú MoCA a SEED;
o prijatie spoločných princípov a mechanizmov podpory a odmeňovania inovácie s cieľom podnecovať k pokračujúcim investíciám do výskumu a vývoja;
o skúmanie potenciálnych adaptívnych dráh, dohôd o riadenom vstupe a iných mechanizmov na optimalizáciu prístupu a určenie hodnoty;
o dôkladnejšie skúmanie diferenciálnych mechanizmov oceňovania, prekážok
a potenciálnych riešení praktických otázok, ako je napríklad paralelné obchodovanie.
Viac než lieky
